产业命题

上海环码生物医药有限公司

企业简介

环码生物是一家专注于环形RNA药物开发的创新生物技术公司。与线性RNA相比，环形RNA拥有更好的稳定性及更低的免疫原性，使其在治疗领域拥有更大的优势。环码生物完成了多项关键环形RNA技术的开发并搭建了完善的全球专利保护体系，这些技术为环形RNA药物开发铺平了道路。环码生物将积极推动科学技术成就的转化，造福广大病患。

命题一

1.命题名称

开发新型脂质材料和转染试剂助力生物医学研究

2.命题内容及答题要求

命题背景： 随着生物医学领域的迅速发展，转染试剂在基因治疗中的应用日益广泛。转染试剂能够高效地将外源核酸分子导入细胞，是当前生命科学研究和临床治疗的前沿热点。转染试剂在细胞生物学、分子生物学、肿瘤学、免疫学、遗传学等多个领域中展现出重要的应用价值，具有广泛的应用前景。然而，现有的转染试剂在稳定性、转染效率和细胞毒性等方面仍面临诸多挑战。因此，设计和开发新型、高效、低毒的转染试剂成为当前医学研究的重点和难点。 为了应对这些挑战，研究人员致力于探索各种新型转染试剂，阳离子脂质被广泛研究。它们通过静电相互作用与带负电荷的核酸分子形成复合物，从而促进核酸进入靶细胞。相比传统阳离子脂质，新型阳离子脂质或可电离脂质转染试剂能够有效促进核酸分子向细胞内高效运输，并显著提高核酸体内外转染效率。 开发用于核酸递送的新型阳离子脂质转染试剂有望给生命科学研究和基因治疗领域带来颠覆性的变革。它为传递遗传物质以纠正基因突变、沉默致病基因或传递治疗性RNA分子以调节细胞过程开辟了新途径。因此，设计和优化阳离子脂质和脂质转染试剂对于核酸药物的开发和广泛临床应用至关重要。 命题内容： 本命题要求参赛团队通过有机化学方法设计并合成新型阳离子脂质库或可电离脂质库，筛选具有自主知识产权、低毒高效的基因转染试剂。在此基础上，建立高效核酸靶向递送系统，实现核酸（如DNA, mRNA, siRNA, circRNA等）的高效包封和体内靶向转染。参赛团队需优化脂质转染试剂的配方和制备工艺，开发适用于基因治疗药物靶向转染的制备技术和合成工艺，提高其转染效率和稳定性，广泛应用于生物医学等领域。 答题要求： 1、构建具有自主知识产权的结构多样性阳离子脂质或可电离脂质化合物库（化合物数量≥100个），使新型脂质材料在结构和性能上具有创新性和实用性。 2、优化脂质转染试剂的配方和制备工艺，开发核酸类创新药物靶向递送载体的制备技术和合成工艺，实现核酸（如DNA, mRNA, siRNA, circRNA等）在脂质纳米粒中的高效包封。与现有已上市产品相比，新型转染试剂将具备更高的体内外转染效率，实现基因在体内外的高效递送。 3、作品提交内容包括行业现状分析、团队成果介绍、创新/改进点阐述以及解决方案的介绍和落地场景分析。